Новости

Второй не должен быть лишним

Основным критерием для закупки любого препарата должна быть его эффективность, а не страна-производитель. Однако согласно проекту правительственного постановления интересы детей не учитываются.  

Каждое искусственное ограничение в закупках — шаг к лекарственному дефициту, а затем и к катастрофе. Об этом не раз предупреждали врачи и общественники. Но даже прошлогодний беспрецедентный лекарственный кризис не стал уроком для тех, для кого вытеснение работающих лекарств — это патриотизм и забота об отечественном производителе. Хороший был кризис, можем повторить?

Алексей Александровия Масчан

Фото: Юлия Ласкорунская 

Что же произошло?

15 ноября в российских СМИ появилась новость о проекте правительственного постановления, который получил название «второй лишний». Почему «второй лишний»? Потому что этот проект гласит: если на государственные и муниципальные торги по некоторым наименованиям лекарств выходит хоть одна компания, производящая соответствующее лекарство в России (или в любой другой стране Евразийского экономического союза) по полному циклу, от сырья до упаковки, то она автоматически становится победителем. Заявки от других производителей в этом случае не рассматриваются.

«Мы приветствуем производство качественных российских лекарств. Но нельзя, говоря о стимулировании развития отечественной фармы, искусственно создавать неконкурентную среду, искусственно вытеснять с рынка проверенные препараты, — говорит доктор медицинских наук Алексей Масчан, заместитель генерального директора Центра детской гематологии имени Дмитрия Рогачева. — А сейчас у Минпромторга возникла идея дальнейшего ужесточения. Нет сомнений, что дальше они попытаются распространить новый опыт и на другие препараты — хотя в реальности в России пока очень мало производств полного цикла. Зарубежные лекарства, лишенные доступа к госзакупкам, просто уходят с российского рынка. И в ситуации, когда они понадобятся, их может уже физически не быть в России. Мы не раз такое видели».

Новое предложение Минпромторга — это катастрофически плохо, как и «третий лишний». И это, к сожалению, не ошибка, а сознательная политика.Алексей Масчан,заместитель генерального директора НМИЦ ДГОИ

Сейчас в списке лекарств, на которые должно распространяться новое постановление, 15 наименований. Это противовирусные, противоопухолевые, антидиабетические и противотуберкулезные препараты. Четыре лекарства из списка активно применяются онкологами и гематологами, причем три из них — как взрослыми, так и детскими. Впрочем, речь идет о пилотном проекте, а это означает, что в планах Минпромторга — дальнейшее расширение этого списка.

Еще до публикации проекта постановления врачи, общественные и пациентские организации выражали крайнее беспокойство. Основным критерием для закупки препарата должна быть его эффективность, а не страна производства! Чем больше на российском рынке возникает ограничений на доступ к известным, давно проверенным лекарствам, тем хуже для качества оставшихся препаратов, тем сложнее обеспечить своевременное лечение, тем меньше мотивации у участников рынка. И самое страшное — есть риск вскоре снова столкнуться с ситуацией, когда детей и взрослых нечем лечить.

История вопроса

Несколько лет назад для госзакупок лекарств было введено правило, получившее название «третий лишний» (постановление Правительства РФ № 1289 от 30.11.2015 г.). Согласно этому постановлению, государственные и муниципальные заказчики в ходе торгов не могут принимать заявки от зарубежных производителей лекарств, если на эти торги поступило не менее двух заявок на поставку препаратов с тем же международным непатентованным наименованием (то есть фактически с тем же действующим веществом) от производителей из стран ЕАЭС. При этом, однако, в «третьем лишнем» не было требования «полного цикла» — то есть требования, чтобы в стране были локализованы все стадии производства, от сырья до упаковки.

Декларируемой целью правила «третий лишний» была поддержка отечественных фармпроизводителей. Но в то же время оно стало серьезным ударом для пациентов и врачей. Сочетание «третьего лишнего» и неудовлетворительной ценовой политики за последние несколько лет регулярно приводило и к проблемам с качеством, и к дефициту жизненно важных лекарств из-за ухода производителей с российского рынка.

С уходом иностранных компаний стали исчезать самые необходимые лекарства — те, без которых уже нельзя никак. Алексей Масчан,заместитель генерального директора НМИЦ ДГОИ

А в 2020 году в онкологии и вовсе разразился полномасштабный лекарственный кризис: многие болезни оказалось просто нечем лечить! Правительству пришлось срочно выводить из-под действия «третьего лишнего» ряд дефицитных онкологических препаратов, а также придумывать механизм оперативного пересмотра закупочных цен. Даже после этого ситуация нормализовалась далеко не сразу — и мы можем только гадать, какой ценой для сотен больных, у которых каждый день на счету.

Онкологические и гематологические

Предполагается, что под действие «второго лишнего» подпадут следующие популярные противоопухолевые препараты: 

  • Ритуксимаб — препарат, используемый при лечении В-клеточных лимфом, хронического лимфолейкоза и некоторых аутоиммунных заболеваний. В России сейчас представлен торговыми наименованиями «Ацеллбия», «Мабтера» и некоторыми другими.
  • Иматиниб — старейший таргетныйпротивоопухолевый препарат, основа лечения при хроническом миелоидном лейкозе. Применяется также в случаях острого лимфобластного лейкоза, осложненных определенной генетической «поломкой», и при некоторых редких опухолях. Торговые наименования — «Гливек», «Иматиниб», «Филахромин» и многие другие.
  • Бевацизумаб — лекарство, которое не дает опухоли строить собственную сосудистую сеть, а значит, мешает ее кровоснабжению и сдерживает ее рост. Этот препарат является неотъемлемым компонентом терапии при целом ряде онкологических заболеваний. Известен под торговыми наименованиями «Авастин» и «Авегра».
  • Трастузумаб — препарат, который, в отличие от трех предыдущих, почти не применяется в детской онкологии, но очень важен для взрослой. Этот препарат играет ключевую роль в лечении одного из самых опасных вариантов рака молочной железы. Наиболее известные торговые наименования — «Гертикад» и «Герцептин».

«Это катастрофически плохо»

Мы попросили Алексея Масчана прокомментировать ситуацию.

Что означает проект, предложенный Минпромторгом, для всех нас?

Новое предложение Минпромторга — это катастрофически плохо, как и «третий лишний». И это, к сожалению, не ошибка, а сознательная политика. Еще семь лет назад, когда только собирались принимать постановление «третий лишний», мы говорили — и я говорил! — что из-за вытеснения зарубежных препаратов пострадает качество лечения, пострадают пациенты. Так оно и оказалось.

Расскажите, что это может означать с точки зрения обеспеченности теми конкретными лекарствами, которые упомянуты в проекте. Например, ритуксимаб?

Да, есть российский ритуксимаб «Ацеллбия» производства компании «Биокад». Мы довольны этим препаратом, он эффективен. И, кстати, его эффективность легко можно проконтролировать на лабораторном уровне; остальные мы можем проконтролировать только по результатам лечения… Но нельзя, чтобы на рынке была только «Ацеллбия». Потому что не может, не должна обеспеченность лекарством зависеть только от одного производителя! Помните, как в прошлом году нас уверяли, что один производитель сможет обеспечить всю страну винкристином? Но «что-то пошло не так», и больные остались без лекарства.

Да, если в стране есть производство полного цикла, то нет такой зависимости от зарубежных поставщиков сырья. Но может произойти что угодно, любой технологический сбой. А тут выяснится, что все другие лекарства с тем же действующим веществом уже ушли из страны. Что будем делать? Ритуксимаб, кстати, в прошлом году был выведен из-под «третьего лишнего». Почему? Потому что потребность в лекарстве резко выросла, и невозможно было справиться только своими силами.

И еще один момент. Ритуксимаб — это биологический препарат, и у него не дженерики, а биоаналоги. Все биоаналоги хоть немножко, да различаются. И реакции на них разные у разных людей. Если больному не подходит одно лекарство, ему по индивидуальным показаниям должно быть назначено другое, с аналогичным действием. Но опять-таки — как это сделать, если другого лекарства на российском рынке уже просто не будет?

А другие лекарства? Например, иматиниб?

Та же история — нельзя, чтобы в распоряжении врачей был один препарат. Скажем, бывает, что на определенном препарате мы видим ухудшение ответа на терапию при хроническом миелолейкозе: число опухолевых клеток начинает расти. Иногда проблему решает замена препарата на другой с тем же действующим веществом. А если его будет не на что заменить? Никакие меры не должны приниматься в ущерб пациентам. У них нет времени ждать.

Примите участие в дискуссии!

Проект постановления проходит стадию публичного обсуждения на портале regulation.gov.ru

Источник: БФ “Подари жизнь”

ВСП обратился к власти в связи с угрожающей ситуацией, возникшей с наиболее успешной системой льготного лекарственного обеспечения – программой 14 ВЗН

Всероссийский союз пациентов направил обращение Председателю Государственной Думы Федерального Собрания Российской Федерации Вячеславу Володину в связи с угрожающей ситуацией, которая сложилась с одной из наиболее успешных систем льготного лекарственного обеспечения пациентов, страдающими высокозатратными нозологиями (ВЗН) – 14 ВЗН.

В обращении содержится просьба вмешаться в создавшуюся ситуацию и при рассмотрении проекта федерального закона «О федеральном бюджете на 2022 год и на плановый период 2023 и 2024 годов» (законопроект № 1258295-7) предусмотреть необходимое увеличение бюджета для сохранения уровня лекарственного обеспечения пациентов, страдающих высокозатратными нозологиями.

Речь идет об увеличении бюджета на 2022 год в размере 90 млрд рублей, на 2023 год – 97,2 млрд рублей, на 2024 год – 105, 24 млрд рублей.

За период с 2012 по 2021 год число пациентов в федеральном регистре ВЗН выросло более чем в два раза – со 100 тыс. человек до 227 тыс. человек, при этом финансирование за этот же период выросло с 51,9 млрд. рублей лишь до 62 млрд. рублей.

Это привело к существенному дефициту финансирования уже в 2021 году, для преодоления которого ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава России был вынужден в августе – сентябре 2021 года проводить опережающие закупки за счет средств бюджета 2022 года.

По данным сайта государственных закупок в текущем году будут отгружены препараты примерно на 10 млрд.руб. за счет бюджетных ассигнований следующего года.

Принимая во внимание данные 2021 года, программа ВЗН-2022 при отсутствии дополнительного финансирования будет иметь дефицит более 20 млрд руб, из которых более 10 млрд. – естественный дефицит, обусловленный увеличением потребности, и еще около 10 млрд. руб. – за счет расходования средств программы 2022 года на обеспечение потребностей пациентов в 2021 году.

Потребность в лекарственных препаратах в рамках ВЗН ежегодно растет и это связано с несколькими факторами:

  • ростом федерального регистра за счет увеличения продолжительности жизни пациентов и включения вновь выявленных – ежегодный прирост в среднем 8%;
  • увеличением дозировок или переходом на терапию более дорогостоящими лекарственными препаратами в случае появления осложненных форм заболеваний или выявления неэффективности проводимой терапии;
  • лечением заболеваний, дозировки лекарственной терапии при которых зависят от веса пациента, таким образом объективной реальностью является постепенное увеличение дозировок у детей, а это около 15% от общего числа пациентов в Федеральном регистре.

ВСП неоднократно выступал с предложением увеличить финансирование программы, возобновить закупки лекарств с переходящим трехмесячным остатком и выделить под это дополнительные средства.

О программе 14 ВЗН

Программа 14 ВЗН реализуется в соответствии со статьями 14 и 44 Федерального закона № 323-ФЗ «Об охране здоровья граждан в Российской Федерации» и постановлением Правительства РФ от 28.11.2018 г. № 1416.
Программа позволяет экономить бюджетные средства, осуществляя централизованные закупки лекарственных средств, вести федеральный регистр всех пациентов, а пациентам получать лекарственные средства по факту наличия определенного заболевания, без привязки к статусу «инвалид».
Реализация вышеуказанных социальных гарантий позволила значительно улучшить качество и продолжительность жизни пациентов, сократилось количество госпитализаций, значительная часть пациентов смогла вести полноценный образ жизни и интегрироваться в общество.

Источник: Информационная служба ВСП

Скачать

Всероссийский союз пациентов в преддверии XII Всероссийского конгресса пациентов приглашает граждан и экспертов оценить изменения здравоохранения в 2021 году

XII Всероссийский конгресс пациентов состоится 25-29 ноября 2021 года в формате онлайн на сайте https://congress-vsp.ru/xii

В мероприятии примут участие руководители федеральных органов власти в сфере здравоохранения, представители общественных советов и общественных организаций пациентов, ведущие эксперты в сфере организации здравоохранения.

Одной из основ дискуссий Конгресса станет оценка общественностью работы системы здравоохранения в 2021 году. 

Просим жителей России – пациентов и экспертов общестенных организаций (НКО, общественных советов и палат, благотворительных фондов, профессионаольных ассоциаций, сообществ и других общественных структур) высказать вашу точку зрения, заполнив опросные формы: 

Анкета для пациентов https://forms.gle/165N5kZt5Y75XN3FA

Анкета общественной структуры  https://forms.gle/Pv4eFHeUa5jfkPUHA

Источник: Всероссийский союз пациентов

Всероссийский союз пациентов обсудил с органами власти и экспертами изменения, необходимые для внедрения инноваций в здравоохранении

Дискуссия состоялась на II Форуме пациент-ориентированных инноваций «Пациентское сообщество за новую медицину»

В системе здравоохранения идет резкое ускорение инновационных процессов. Пандемия выступила драйвером качественных изменений в системах здравоохранении многих стран мира.

Дискуссия о том, как упростить доступ пациентов к современным лекарствам и технологиям, обеспечить переход системы здравоохранения на инновационные рельсы состоялась сегодня на II Форуме пациент-ориентированных инноваций «Пациентское сообщество за новую медицину».

«Назрела необходимость совершенствовать механизмы внедрения инноваций. Мы благодарим Министерство здравоохранения за поддержку в организации этой дискуссии. Для нас это показатель успеха в развитии инновационного подхода в здравоохранении», – отметил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв, открывая работу форума.  

Министр здравоохранения Михаил Мурашко подчеркнул в своем выступлении, что коронавирус изменил объемы оказания медицинской помощи, приоритеты и направления финансовых потоков. «За семь месяцев этого года, почти 300 млрд рублей в системе ОМС было потрачено только на лечение от коронавируса в стационарах. Общие консолидированные расходы в 2021 году, могут превысить, по нашим оценкам, 1 трлн рублей».

С заявлением о планах Министерства промышленности и торговли по дальнейшему развитию инноваций в медицине, фармацевтики перед участниками форума выступил первый заместитель министра Василий Осьмаков.

«Ключевой курс министерства нацелен на развитие фармацевтики, производства медицинских изделий, препаратов –  отраслей, которые способны обеспечить импортозамещение медицинских продуктов и технологий. Реализация нашей Стратегии-2020 позволила нам фактически построить индустрию. В результате в пандемию мы смогли большую часть номенклатуры препаратов и изделий производить сами. Вместе с тем мы понимаем, что пациент-ориентированность – это главный фундамент для развития промышленности, а импортозамещение должно быть еще и пациент-ориентированным, – рассказал Василий Осьмаков.

Сопредседатель Всероссийского союза пациентов Ян Власов дал высокую оценку результатам работы власти и пациентского сообщества по итогам I Форума пациент-ориентированных инноваций. «Были затронуты многие актуальные вопросы, часть из них нашла реализацию в нормативно-правовых документах», – отметил Ян Власов.

«Сейчас наиболее остро стоят вопросы обучения врачей. Интенсивное развитие технологий повышает требования к уровню образования. Минздрав возможно должен взять на себя формирование образовательного протокола с тем, чтобы профессиональные знания сохраняли свою актуальность к моменту выхода врача на рабочее место. Решения требуют вопросы лечебного питания, в некоторых случаях даже инновационное лечение может оказаться не вполне состоятельным, если не будет дополнено лечебным питанием», – рассказал Ян Власов.

Успешность внедрения инноваций и повышение доступности для пациентов во многом зависит от развития законодательной базы. Владимир Круглый, сенатор Российской Федерации, член Комитета Совета Федерации по социальной политике в своем выступлении обратил внимание на то, что в законодательстве до сих пор нет такого понятия как инновационный лекарственный препарат. Для повышения доступности современных лекарств и технологий важно не только увеличение финансирования, но и устранение регуляторных барьеров – и это тоже новации», – подчеркнул сенатор.

Директор Департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава России Елена Астапенко рассказала о ходе приема заявок регионов для закупок в рамках программы «14 ВЗН». Качество формирования перечня препаратов для пациентов с хроническими заболеваниями определит доступность инноваций. «Программа показала себя с лучшей стороны за время своего функционирования. Положительный эффект налицо – повышается доступность современной терапии, увеличивается продолжительность и качество жизни пациентов. Минздрав уделяет программе большое внимание», – подчеркнула Елена Астапенко. – Идет оценка подходов включения препаратов в перечень ЖНВЛП и высокозатратных нозологий. Главный критерий – это эффективность лечения, клиническое применения препарата. Долгосрочные контракты будут в приоритете, это позволяет снизить для пациентов риск того, что нужное им лекарство может быть не закуплено, а также экономить при закупках, а значит появляется возможность расширения программы высокозатратных нозологий».

Елена Астапенко также подчеркнула, что в программе особое внимание со стороны государства уделяется орфанным нозологиям.

Сопредседатель Всероссийского союза пациентов Ирина Мясникова рассказала, что в настоящее время известно 8 тысяч редких заболеваний, при этом препаратов, предназначенных для их решения – чуть более 400. Эксперты прогнозируют появление в ближайшие 10 лет 60 инновационных молекул. Прямо сейчас идет революция в области науки и фармацевтики в том числе и в области лечения орфанных заболеваний.

«Вместе с тем, вопрос доступности препаратов и лечения стоит очень остро. Настоящим прорывом в решении этих задач стало появление фонда Круг добра. Это вопрос финансирования лечения детей, закупок незарегистрированных препаратов. Фонд развивается, налаживается вертикаль по взаимодействию между стейкхолдерами всего процесса- органами власти, врачами, пациентскими организациями, пациентами и их семьями. Остаются нерешенными и острые вопросы- снабжения препаратами детей, перешагнувших во взрослый возраст, а также взрослых людей с орфанными заболеваниями, доступность в наблюдении, диспансеризации, реабилитации, лечебном питании для пациентов в регионах», – отметила Ирина Мясникова.  

Запись программы форума доступна на сайте

ESMO 2021. Краткий обзор основной сессии, посвященной новым исследованиям по лечению сарком

21 сентября в рамках ESMO 2021 прошла сессия, посвященная основным клиническим исследованиям в области сарком. Представлены результаты четырех работ:

  • рандомизированное плацебо-контролируемое исследование II фазы по оценке эффективности и безопасности регорафениба у пациентов с рецидивом распространенной или метастатической хордомы (FSG и Unicancer) [1],
  • рандомизированное многоцентровое исследование III фазы (LMS-04) по сравнению эффективности доксорубицина с комбинацией доксорубицина и трабектедина и последующей терапией только трабектедином в качестве терапии первой линии у пациентов с метастатической или неоперабельной лейомиосаркомой (Французская саркомная групп (French Sarcoma Group, FSG)) [2],
  • исследование II фазы регорафениба по оценке эффективности первой линии лечения KIT/PDGFR дикого типа распространенной ГИСО (коллаборация Испанской (GEIG), Итальянской (Italian Sarcoma Group, ISG) и Французской (FSG) саркомных групп) [3],
  • исследование II фазы по оценке эффективности ингибитора MDM2 (миладеметана) у пациентов с интимальной саркомой (Япония) [4].

В первом исследовании проведен анализ эффективности регорафениба в подгруппе хордом. Ранее были опубликованы результаты активности регорафениба при остеосаркоме, хондросаркоме и саркоме Юинга [5–7]. К сожалению, результаты настоящего исследования отрицательные. С 2016 г. по 2020 г. было набрано 27 пациентов с рецидивом распространенной или метастатической хордомы. Согласно дизайну исследования, пациенты из группы плацебо могли перейти в группу с регорафенибом при прогрессировании заболевания. Стабилизация заболевания (СЗ) в 6 месяцев составила 37,5 % и 33,3 % для группы регорафениба и плацебо соответственно. Медиана ВБП составила 8,2 (95% ДИ: 4,5–12,9) и 10,1 (95% ДИ: 0,8-NE) месяцев для группы регорафениба и плацебо соответственно. Медиана общей выживаемости (ОВ) составила 28,3 месяца в группе регорафениба, но не достигнута в группе плацебо. Несмотря на то, что исследование показало отрицательные результаты, оно, несомненно, представляет собой большую ценность. Исходя из полученных результатов, можем ли мы выбирать тактику активного наблюдения при хордомах, как например при десмоидном фиброматозе? В группе регорафениба было большее соотношение пациентов с метастазами хордомы, что потенциально говорило о более агрессивном течении заболевания, что, однако, по данным настоящего исследования не подтвердилось.

На ESMO 2021 представлены результаты рандомизированного исследования фазы III (LMS-04), которые, возможно, изменят стандарт лечения первой линии терапии диссеминированных лейомиосарком (ЛМС). В рандомизированное исследование с 2017 г. по 2019 г. было набрано 150 пациентов с ЛМС (ЛМС матки 67/150, ЛМС мягких тканей 83/150). Большинство (90%) пациентов с метастазами заболевания. Все случаи были рандомизированы на две группы: группа контроля – доксорубицин 75 мг/м2 каждые 3 недели до суммарно 6 циклов; и вторая группа – доксорубицин 60 мг/м2 + трабектедин 1,1 мг/м2 каждые 3 недели до суммарно 6 циклов, и далее поддерживающая терапия трабектедином до 17 циклов. Согласно дизайну исследования после 6 циклов для каждой группы возможно было хирургическое удаление резидуальной опухоли. По результатам исследования отмечалось значительное улучшение медианы 13,5 месяцев во второй группе (95% ДИ: 11,3–16,7) и 7,3 месяцев в группе контроля (95% ДИ: 6,2–8,3), скорректированный HR: 0,384 (0,27; 0,55) и p <0,0001. Частота объективных ответов составила 13% в группе контроля и 38% во второй группе. Общий контроль над заболеванием (ПО + ЧО + СЗ) в группе контроля составила 79 % и 92% во второй группе. Медиана ОВ составила 24,1 месяца для группы контроля и 30,5 месяцев для второй группы (HR: 0,74; 95% ДИ: 0,49-1,12). Частота нежелательных явлений (НЯ) ≥3 степени была больше во второй группе (81 %), чем в первой (46 %), однако в группе контроля зарегистрирован 1 случай смерти из-за инфекционных осложнений. Таким образом, были получены результаты, подтверждающие значительную эффективность комбинации доксорубицина и трабектедина в терапии первой линии распространенной ЛМС по сравнению с монотерапией доксорубицином. Покажет ли комбинация доксорубицина и трабектедина свою эффективность по сравнению с другими двухкомпонентными режимами химиотерапии – остается темой для будущих исследований.

В исследование II фазы регорафениба по оценке эффективности первой линии лечения KIT/PDGFR дикого типа распространенной ГИСО с 2016 г. по 2020 г. было набрано 30 ранее получавших лечение пациентов. Всем пациентам был проведен молекулярный скрининг (NGS). Из 15 не отвечающим критериям включения пациентов, в восьми случаях найдены мутации KIT (экзоны 11, 9 и 3), и в трех случаях найдены мутации PDGFRA в экзоне 18. Остальные 16 (53,3%) пациентов, отвечающие молекулярным критериям включения, начали терапию регорафенибом. Исследование было преждевременно закрыто из-за малого набора пациентов, связанного, в том числе, с пандемией COVID. Среднее время наблюдения составило 26 месяцев (5 – 44). Медиана ВБП составила 10,8 месяцев (95% ДИ: 6,9-14,8), при этом из 15 пациентов у 10 наблюдалось прогрессирование заболевания. Показатели ВБП через 6, 9 и 12 месяцев составили 65%, 48% и 29% соответственно. Результаты исследования оказались приближены к заданному порогу активности. Возможной причиной полученного результата является низкий набор пациентов. Однако авторы исследования предполагают, что ввиду высокого процента пропущенных мутантных ГИСО по методу Сэнгера при подозрении на дикий тип ГИСО может быть рекомендовано NGS.

И в последнем, но не менее важном исследовании изучена эффективность миладеметана (ингибитора MDM2) при ультра-редкой интимальной саркоме. Это исследование было проведено в рамках общенационального большого реестра редких видов рака в Японии (проект MASTERKEY). С 2018 г. по 2021 г. в исследование II фазы набрано 11 случаев интимальной саркомы с амплификацией MDM2 и диким типом TP53. Пациенты получали 260 мг миладеметана внутрь три раза в день каждые 14 дней дважды в течение 28-дневного цикла до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности. Медиана наблюдения составила 8,2 месяца (IQR 4,4–18,6). Частота объективного ответа и частота контроля над заболеванием составили 20% (95% ДИ: 2,5–55,6) и 50% (95% ДИ: 18,7–81,3), соответственно. Представленное исследование показывает, что ингибитор MDM2 может быть стать потенциальным вариантом лекарственного лечения для пациентов с интимальной саркомой. Однако до получения окончательных результатов исследования говорить об этом рано.

1. Duffaud F. et al. Results of the randomized, placebo (PL)-controlled phase II study evaluating the efficacy and safety of regorafenib (REGO) in patients (pts) with relapsed advanced or metastatic chordoma, on behalf of the French Sarcoma Group (FSG) and Unicancer // ESMO 2021.LBA58. 2021.

2. Pautier P. et al. LMS-04 study : A randomised , multicenter , phase III study comparing doxorubicin alone versus doxorubicin with trabectedin followed by trabectedin in non-progressive patients as first-line therapy , in patients with metastatic or unresectable leiomyosarc // ESMO 2021.LBA59. 2021.

3. Broto J.M. et al. REGISTRI : Regorafenib in first-line of KIT / PDGFR wild type advanced GIST : Capatalize the A Spanish ( GEIS ), Italian ( ISG ) and French Sarcoma Group ( FSG ) phase II trial // ESMO.LBA58. 2021.

4. Yonemori K. et al. A phase II biomarker-driven study evaluating the clinical efficacy of an MDM2 inhibitor, milademetan, in patients with intimal sarcoma, a disease with a high unmet need // Ann. Oncol. 2021. Vol. 30. P. v708.

5. Duffaud F. et al. LBA68 Results of the randomized, placebo (PL)-controlled phase II study evaluating the efficacy and safety of regorafenib (REG) in patients (pts) with metastatic relapsed Ewing sarcoma (ES), on behalf of the French Sarcoma Group (FSG) and UNICANCER // Ann. Oncol. 2020. Vol. 31. P. S1199.

6. Duffaud F. et al. Results of the randomized, placebo (PL)-controlled phase II study evaluating the efficacy and safety of regorafenib (REG) in patients (pts) with locally advanced (LA) or metastatic relapsed chondrosarcoma (CS), on behalf of the French Sarcoma Group (FSG) // Ann. Oncol. 2019. Vol. 30. P. v926–v927.

7. Duffaud F. et al. Efficacy and safety of regorafenib in adult patients with metastatic osteosarcoma: a non-comparative, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 study. // Lancet. Oncol. England, 2019. Vol. 20, № 1. P. 120–133.

Автор обзора Тарарыкова А.А. , врач онколог, работает в отделе общей онкологии НИИ КО им. Н.Н. Трапезникова ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина» МЗ РФ. Соучредитель АСИС.

Источник: Sarcomarus.Ru